Zespół MEGDEL

Kod Orpha: 352328Kod OMIM: 614739

Definicja

*Zespół MEGDEL jest rzadkim, genetycznie uwarunkowanym zaburzeniem neurometabolicznym, które charakteryzuje się hipoglikemią noworodkową, objawami sepsy niezwiązanej z infekcją, narastającymi problemami z karmieniem, brakiem prawidłowego rozwoju, przemijającą dysfunkcją wątroby i hipotonią tułowia, przechodzącą w dystonię i spastyczność, co skutkuje zatrzymaniem rozwoju psychoruchowego i/lub regresem rozwoju. Towarzyszy postępujący niedosłuch zmysłowo-nerwowy, niepełnosprawność intelektualna i brak rozwoju mowy. W badaniach laboratoryjnych obserwuje się kwasicę 3-metyloglutakonową oraz przemijające podwyższenie stężenia mleczanów i transaminaz w surowicy.

Dane
Klasyfikacja

Choroba

Synonimy
3-methylglutaconic aciduria with deafness-encephalopathy-Leigh-like syndrome
Acyduria 3-metyloglutakonowa z głuchotą - encefalopatia -zespół podobny do zespołu Leigha
3-methylglutaconic aciduria with hearing loss-encephalopathy-Leigh-like syndrome
Kod ORPHA
352328
Kod OMIM
614739
Kod ICD10
E71.1
Kod ICD11
-

Brak opisu rozszerzonego dla tej choroby. Opracowanie w toku.

Orphanet - interntowa baza danych dotyczących rzadkich chorób i sierochych leków. ©INSERM 1999 - Dostępna na stronie www.orphanet.pl