Choroby rzadkie stanowią poważne wyzwanie diagnostyczne i terapeutyczne, zwłaszcza w populacji pediatrycznej. Ze względu na niską częstość występowania, pacjenci, ich rodziny czy opiekunowie często spotykają się z ograniczonym dostępem do specjalistycznej opieki, a także trudnościami w uzyskaniu informacji o dostępnych możliwościach leczenia, w tym o trwających badaniach klinicznych. W przypadku wielu chorób rzadkich nie ma zatwierdzonych terapii, a badania kliniczne stanowią jedyną realną szansę na dostęp do innowacyjnych metod leczenia. Mimo to, odszukanie aktualnych badań rekrutujących dzieci jest dużym wyzwaniem. Informacje o badaniach są rozproszone, często podane w sposób trudny do interpretacji dla osób spoza środowiska medycznego. Brakuje również zcentralizowanych, dostępnych po polsku źródeł informacji o aktywnych badaniach klinicznych, realizowanych w krajowych i zagranicznych ośrodkach. W ostatnim czasie pojawiła się platforma www.badaniakliniczne.pl, która publikuje aktualne informacje o badaniach klinicznych prowadzonych w Polsce i innych krajach europejskich. Jest tam dedykowana przestrzeń obejmująca choroby rzadkie. Wszystkie badania dostępne na stronie są zatwierdzone przez komisje bioetyczne, co gwarantuje ich zgodność z obowiązującymi standardami. Rodzice lub opiekunowie mogą wyszukiwać badania według jednostki chorobowej, wieku pacjenta, lokalizacji czy leku biorącego udział w badaniu… Opisy są przygotowane z myślą o pacjencie - zrozumiałe, neutralne, z jasno określonymi kryteriami udziału. Dodatkowo na platformie znajdują się opisy stosowanych terapii, słownik chorób rzadkich oraz informacje o organizacjach wspierających pacjentów i ich opiekunów - zarówno informacyjnie, jak i merytorycznie. Informacje na platformie są na bieżąco aktualizowane, weryfikowane i uzupełniane w razie potrzeby. Dostęp do takiego narzędzia realnie ułatwia rodzinie i lekarzowi prowadzącemu ocenę dostępnych możliwości oraz skrócić czas dotarcia do odpowiedniego ośrodka. W kontekście chorób rzadkich, gdzie liczba dostępnych opcji terapeutycznych jest ograniczona a każdy każda informacja może mieć znaczenie. Gdzie szukać dodatkowych informacji o badaniach klinicznych? System Informacji o Badaniach Klinicznych (CTIS) to centralna europejska platforma, która umożliwia składanie wniosków, ocenę oraz nadzór nad badaniami klinicznymi prowadzonymi w krajach Unii Europejskiej. Od 2025 roku będzie to jedyne miejsce, przez które możliwe będzie uzyskanie zezwoleń na prowadzenie badań klinicznych oraz ich monitorowanie – zarówno w państwach członkowskich UE, jak i w krajach Europejskiego Obszaru Gospodarczego, takich jak Islandia, Liechtenstein i Norwegia. https://euclinicaltrials.eu/search-for-clinical-trials ClinicalTrials.gov to anglojęzyczna baza danych badań klinicznych prowadzona przez amerykańską Narodową Bibliotekę Medyczną (U.S. National Library of Medicine), działającą w ramach Narodowego Instytutu Zdrowia (National Institutes of Health). Serwis zawiera szczegółowe informacje o badaniach klinicznych realizowanych na całym świecie. Dane publikowane na stronie są przekazywane i aktualizowane przez sponsorów badań lub głównych badaczy. Platforma jest ogólnodostępna, co umożliwia pacjentom, specjalistom ochrony zdrowia oraz wszystkim zainteresowanym łatwy dostęp do wiarygodnych informacji na temat prowadzonych badań. https://www.clinicaltrials.gov/ Wyszukiwarka Agencji Badań Medycznych (ABM) to polskojęzyczna platforma, która umożliwia dostęp do informacji o projektach badań klinicznych finansowanych przez ABM. Znajdziesz tam zarówno aktywne badania, jak i te, które dopiero planują rozpocząć rekrutację uczestników. Wyszukiwanie jest intuicyjne – można filtrować wyniki według obszaru terapeutycznego, etapu badania czy kodu jednostki chorobowej. Wyszukiwarka badań finansowanych przez ABM